С помощью генной терапии немецкие врачи вылечили маленького мальчика от опасного для жизни наследственного заболевания кожи, вызванного дефектным геном. Они взяли у ребенка несколько клеток, внедрили в них в лаборатории здоровый вариант гена и размножили их. В конце медики пересадили выращенную ими здоровую кожу почти на всю поверхность тела пациента.
Почти через 2 года после вмешательства у мальчика почти нет жалоб. Метод терапии, который немецкие специалисты применили под руководством бохумских ученых, описан в специальном журнале Nature.
Фрайбургский дерматолог Леена Брукнер-Тудерман, которая не участвовала в исследовании, назвала работу коллег отличной. Им удалось не только успешно вылечить тяжелобольного мальчика, но и добиться значительного прогресса в фундаментальном исследовании биологии стволовых клеток.
Медики полагают, что, улучшив методику, смогут помочь людям с другими вариантами заболевания. «Но это дело будущего, так далеко мы еще не продвинулись», — объяснил медицинский директор дерматологической клиники кожных при Университетской клинике Фрайбурга.
Вылеченный ребенок страдал буллезным эпидермолизом, при котором верхний слой кожи, эпидермис, плохо зафиксирован на втором, дерме. Уже малейшие механические нагрузки приводят к образованию пузырей и отделению кожи. Последствие — большие хронические раны.
При генной терапии существует риск встраивания нового гена в неудачное место в геноме, из-за чего может произойти нарушение механизмов регуляции внутриклеточных процессов, а это чревато развитием раковых заболеваний. До сих пор исследователи не обнаружили у мальчика опухолей или других негативных явлений.
